Целью исследования стало проведение анализа законодательства в области орфанных лекарственных средств в мировой практике. Обзор литературы показал, что значительные достижения в области исследований и разработки орфанных препаратов начались только после принятия различных законов и нормативных актов с целью способствования развитию терапии редких заболеваний. Во всем мире более 350 млн человек страдают от около 7000 редких заболеваний, которые оказывают негативное влияние на пациентов и их семьи. Исследования и разработка орфанных препаратов являются сложными процессами из-за недостатка понимания механизма заболевания и их высокой стоимости. Для стимулирования деятельности в исследуемой области многие страны разработали и внедрили законодательные акты, которые стимулируют производителей, предлагают им поддержку и помощь, начиная от разработки таких препаратов и заканчивая получением разрешения на их реализацию. Закон об орфанных препаратах впервые был принят в США в 1983 г. В течение первых десяти лет 620 препаратов получили статус орфанных и 87 ndash; разрешение на реализацию. Этот акт имел значительное влияние, поэтому Япония, Австралия, а позже и Европейский Союз приняли такую же политику. В настоящее время в Европе получено разрешение на реализацию 89 орфанных лекарственных средств, которые охватывают 12 АТС групп.

The aim of this study is to conduct the analysis of legislation in the field of orphan drugs in world practice. The review of literature has shown that significant achievements in research and development of orphan drugs have really begun only after adopting different laws and regulations followed by development of therapies for rare diseases. About 7000 rare diseases affect over 350 million people worldwide and have a negative impact on patients and their families. The research and development in the field of orphan drugs are difficult processes because of the lack of understanding the mechanism of the disease and due to the high cost of these processes. Therefore, to encourage the research in this field many countries have developed and implemented legislations that offer stimuli, support and assistance to drug manufacturers, starting with the formulation of these drugs up to receiving the marketing authorization. The Orphan Drug Act was firstly adopted in the United States in 1983. As a result, in the first ten years, 620 drugs became orphan, and 87 received the marketing authorization. Following the great impact of this act, Japan, Australia and the European Union later adopted such policies. Currently, 89 orphan drugs covering 12 ATC groups have been authorized in Europe.