Resumo A Síndrome de Cushing é uma enfermidade endócrina rara e complexa, caracterizada pela hipersecreção crônica de cortisol no organismo. Ao longo das últimas décadas, o tratamento convencional para a Síndrome de Cushing tem sido predominantemente cirúrgico. Todavia, nem todos os pacientes são candidatos a essa abordagem ou experimentam plena resolução dos sintomas depois da cirurgia. Nesse contexto, o Cetoconazol, um antifúngico sistêmico com propriedade de inibir a síntese do cortisol, tem se mostrado como uma promissora opção terapêutica alternativa para controlar os sintomas em pacientes com Síndrome de Cushing. Objetivo: Analisar os efeitos do Cetoconazol no tratamento da Síndrome de Cushing, considerando estudos clínicos, ensaios controlados e pesquisas observacionais para avaliar sua eficácia e segurança. Metodologia: A pergunta que norteou nossa pesquisa, elaborada segundo a metodologia PICO, foi a seguinte: “quais são os efeitos do uso do Cetoconazol no tratamento de pacientes com síndrome de Cushing?” Visando a solução da pergunta de pesquisa, foi realizada uma busca na plataforma Medline, utilizando as palavras-chave “cetoconazol” ou “ketoconazole” e “síndrome de Cushing” ou “Cushing’s Syndrome” Após a identificação dos estudos relevantes, os dados de cada estudo foram extraídos e organizados em uma tabela. Resultados: O cetoconazol controlou efetivamente o hipercortisolismo em 66% dos pacientes com a doença de Cushing. De um total de 270 pacientes, o controle bioquímico do hipercortisolismo ocorreu em 151 (63%, IC 95% 50-74%), enquanto que nenhum controle bioquímico foi observado em 61 pacientes (20%, IC 95% 10-35%). O cetoconazol induziu remissão em cerca de 64,3% a 64,7% dos pacientes tratados, com uma dose média de 620 mg/dia, por períodos médios de 7,5 meses a mais de 24 meses. Conclusão: Logo, percebe-se que o cetoconazol é uma opção promissora no tratamento de curto prazo da síndrome de Cushing, com boa eficácia e bom perfil de segurança e com capacidade de alcançar o controle bioquímico em cerca de 66% dos pacientes. No entanto, é imprescindível ponderar sobre a segurança do uso desse medicamento, visto que eventos adversos hepáticos foram relatados.