A hemofilia é uma doença genética em que as manifestações clínicas consistem basicamente na presença de hemorragias, conhecidos e mais frequentes os tipos de hemofilia A e B, que são causadas por deficiência dos fatores VIII e IX da coagulação, respectivamente. A intensidade do sangramento na hemofilia depende dos níveis plasmáticos de fator VIII ou IX e tem sido tradicionalmente classificado como leve, moderada e grave. Pacientes com hemofilia grave tendem a apresentar sangramentos nas articulações, músculos ou tecidos moles após trauma ou mesmo sem qualquer causa aparente. Eles também podem sofrer episódios hemorrágicos com risco de vida, como sangramento intercraniano. Pessoas com deficiências de fatores leves ou moderadas podem apresentar sangramento espontâneo, com sangramentos excessivos ocorrendo apenas após trauma ou um procedimento médico invasivo.

Keywords: Somatic gene therapy; Coagulopathy; Factor VIII; Factor IX