Le carcinome basocellulaire est le plus fréquent des cancers cutanés. Même s'il ne métastasie quasiment pas, il peut parfois montrer une agressivité locale importante. La voie de signalisation Hedgehog joue un rôle déterminant dans sa pathogénèse, et constitue, donc, une cible thérapeutique potentielle. Le vismodegib est un inhibiteur sélectif de la foie Hedgehog; il est administré par voie orale. Son indication principale est le carcinome basocellulaire avancé, quand les autres possibilités thérapeutiques sont épuisées ou contre-indiquées. Il peut également être utilisé préventivement dans une génodermatose comme le syndrome de Gorlin ou naevomatose basocellulaire. Les effets secondaires principaux sont les spasmes musculaires, l'alopécie et une dysgueusie. Ils sont souvent modérés, mais fréquents, et peuvent représenter un frein à la poursuite de la thérapie. Nous étudierons, au travers de deux cas cliniques, l'efficacité et la tolérance cliniques de ce nouveau traitement.

Basal cell carcinoma is the most frequent skin cancer. Even though metastases are exceptional, these cancers may be locally highly aggressive. The Hedgehog signaling pathway plays a significant role in the pathogenesis of basal cell carcinoma. Vismodegib is a selective inhibitor of this pathway and may be administered orally. Its main indication is locally advanced basal cell carcinoma, when other therapeutic options have failed or are contra-indicated. Vismodegib can also be used as prophylactic therapy in the Gorlin syndrome or basal cell nevomatosis. Its principal adverse effects are muscle spasms, alopecia and altered taste. They are frequent, but often moderate in intensity; they sometimes restrict continuation of treatment. Two clinical cases are presented, relating the efficacity and tolerance of this new therapeutic option.