Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI
Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI
La mucopolisacaridosi VI (o síndrome de Maroteaux-Lamy) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d'N-acetilgalactosamina-4-sulfatosulfatasa (ASB), enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans (GAG), en concret del dermatan sulfat, components dels cartílags i altres teixits. La galsulfasa (Naglazyme®) és una forma recombinant de l'enzim ASB, aprovada per l'Agència Europea del Medicament el gener de 2006 per al tractament a llarg termini de pacients amb diagnòstic confirmat de mucopolisacaridosi VI. Objectius: Avaluar l'eficàcia, seguretat i eficiència de la galsulfasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en el tractament de pacients amb MPS VI.
Mucopolisacaridosi VI; Síndrome de Maroteaux-Lamy; Galsulfasa; Mucopolysaccharidosis type VI; MPS VI; Clinical Trial; Mucopolisacaridosis tipo VI; Ensayos Clínicos
VIGILANCIA SANITARIA::control sanitario de productos::control de medicamentos y estupefacientes::preparados farmacéuticos, HEALTH SURVEILLANCE::Health Surveillance of Products::Drug and Narcotic Control::Pharmaceutical Preparations, Mucopolisacàrids, Medicaments - Assaigs clínics, COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::hidratos de carbono::polisacáridos::glicosaminoglicanos, Malalties hereditàries, CHEMICALS AND DRUGS::Carbohydrates::Polysaccharides::Glycosaminoglycans, DISEASES::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn::Metabolism, Inborn Errors::Carbohydrate Metabolism, Inborn Errors::Mucopolysaccharidoses::Mucopolysaccharidosis VI, ENFERMEDADES::enfermedades y anomalías neonatales congénitas y hereditarias::enfermedades genéticas congénitas::alteraciones congénitas del metabolismo::trastornos congénitos del metabolismo de los carbohidratos::mucopolisacaridosis::mucopolisacaridosis VI
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