Durante a transição da vida fetal para a vida extra-uterina, aproximadamente 10% dos recém-nascidos (RN) necessita de alguma assistência a fim de garantir uma respiração espontânea. Neste contexto, são vários os desafios com que as unidades pediátricas e neonatais se deparam, relativamente à adoção de tratamentos eficazes e menos invasivos. A Síndrome da Dificuldade Respiratória (SDR) é caracterizada pela ausência ou deficiência de surfactante1 pulmonar, resultante da imaturidade pulmonar em RN pré- termo. A ausência de surfactante provoca o colapso alveolar (atelectasia) após a expiração, uma vez que este é responsável pela diminuição da tensão superficial na interface líquido-ar. A administração de surfactante é uma técnica comum e recorrente em diversas patologias, sendo a SDR uma das principais, em pediatria. Sendo esta uma patologia comum em partos prematuros, a administração de surfactante e o recurso a ventilação têm sido abordagens indispensáveis para assegurar o normal desenvolvimento fetal até à completa maturação pulmonar, dada a sua eficácia e segurança comprovadas, com resultados favoráveis poucos minutos após a sua aplicação. Apesar do seu sucesso, estes tratamentos continuam a ter uma forte componente invasiva e o desconforto que advém do seu uso é notório, provocando frequentemente danos irreversíveis ao nível das mucosas frágeis características deste quadro. Assim, urge desenvolver técnicas menos invasivas e mais otimizadas, como é o caso da técnica de nebulização ou cateterização endotraqueal, e novos surfactantes, como o CHF5633. A principal inovação inerente a esta terapia será a nebulização, a única técnica verdadeiramente não invasiva e que revolucionaria os resultados clínicos destes RN por provocar sequelas mínimas, no entanto é ainda uma realidade distante, carecendo de mais estudos que comprovem a sua eficácia e segurança.

During the transition from fetal to extrauterine life, approximately 10% of newborns (NB) need some assistance in order to guarantee spontaneous breathing. In this context, there are several challenges that pediatric and neonatal units face, regarding the adoption of effective and less invasive treatments. Respiratory Distress Syndrome (RDS) is characterized by the absence or deficiency of pulmonary surfactant, resulting from pulmonary immaturity in preterm infants. The absence of surfactant causes alveolar collapse (atelectasis) after expiration, since it is responsible for the decrease in surface tension at the liquid-air interface. Surfactant administration is a common and recurrent technique in several pathologies, with SDR being one of the main ones in pediatrics. Being a common pathology in premature births, the administration of surfactant and the use of ventilation have been indispensable approaches to ensure normal fetal development until complete pulmonary maturation, given its proven efficacy and safety, with favorable results a few minutes after its application. Despite their success, these treatments continue to have a strong invasive component and the discomfort that results from their use is notorious, often causing irreversible damage to the fragile mucosa characteristic of this condition. Thus, there is an urgent need to develop less invasive and more optimized techniques, such as the nebulization or endotracheal catheterization technique, and new surfactants, such as CHF5633. The main innovation inherent to this therapy will be nebulization, the only truly non- invasive technique that would revolutionize the clinical outcomes of these NB by causing minimal sequelae, however it is still a distant reality, requiring further studies to prove its effectiveness and safety.

Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, 2020, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia.