Zilucoplán es un nuevo fármaco peptídico que se une específicamente a la proteína C5 del complemento, bloqueando su escisión por la C5 convertasa en C5a (anafilotoxina proinflamatoria) y C5b (fracción que activa al complejo de ataque a la membrana o CAM). Así, zilucoplán impide la acción final del complemento, que se encuentra patológicamente activado por la unión de los autoanticuerpos frente a los receptores de acetilcolina (AchR) a estos en los pacientes con miastenia gravis, actuando como un inmunosupresor específico e inhibiendo la actividad citolítica del CAM sobre la membrana postsináptica de la unión neuromuscular. Con base en ese mecanismo, el medicamento ha sido aprobado para su administración en una pauta diaria por vía subcutánea como complemento a la terapia estándar para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (MGg) y presencia de autoanticuerpos-AChR. Estamos ante un nuevo fármaco que, sin un mecanismo de acción novedoso (anti-C5), sí es el primer biológico no monoclonal de su grupo, que se puede administrar por vía subcutánea por el propio paciente en su domicilio (a diferencia de eculizumab y ravulizumab, que se administran por vía intravenosa en el hospital). A nivel de eficacia, con la evidencia disponible no se puede establecer su superioridad o inferioridad respecto a otras alternativas disponibles y recientemente aprobadas para el tratamiento de la MGg (eculizumab, ravulizumab o efgartigimod alfa) pese a haber tenido un desarrollo clínico similar. En definitiva, zilucoplán se incorpora al arsenal terapéutico para tratamiento sintomático y no curativo de un grupo de pacientes con MGg, posicionándose como otra alternativa más de su grupo, sin que a priori vaya a revolucionar el tratamiento de la miastenia gravis.