Хронічні мієлопроліферативні неоплазми (МПН), що трансформуються в гострий мієлоїдний лейкоз (ГМЛ)/мієлодиспластичний синдром (МДС), МПН у фазі акселерації або первинний мієлофіброз (ПМФ) високого ризику характеризуються рефрактерністью до терапії і дуже короткою тривалістю життя хворих. У патогенезі пухлинного процесу важливу роль відіграють епігенетичні зміни головних генів-супресорів пухлинного росту. Опубліковані дані щодо дослідження активності інгібітору ДНК метилтрансферази (5-азацитидину). У 54 пацієнтів із МПН (включаючи 21 пацієнта з есенціальною тромбоцитемією (ЕТ), 21 пацієнта з істинною поліцитемією (ІП), 7 пацієнтів із первинним мієлофіброзом і 5 пацієнтів із некласифікованими) розвинувся бластний криз або мієлодиспластичний синдром (n = 28). Пацієнти отримували 5-азацитидин у дозі 75 мг/м2 підшкірно щодня протягом 7 днів кожні 4 тижні. Загальна відповідь зареєстрована у 52 % пацієнтів (у 24 % — повна ремісія, у 11 % — часткова ремісія, у 8 % — кістковомозкова або ремісія з цитопенією, у 9 % — гематологічне поліпшення). Тривалість медіан відповіді становила 9 місяців. Повернення в хронічну фазу захворювання спостерігалося у 39 % пацієнтів, які відповіли на лікування. Медіана загальної виживаності становила 11 місяців. Мієлосупресія була головним небажаним ефектом, із 3–4-м ступенем нейтропенії у 10 (29 %) пацієнтів. Представлений перший власний позитивний досвід використання 5-азацитидину (Виндуза, компанія «Др. Реддіс Лабораторіз») у пацієнта С. із бластним кризом. Часткова ремісія розвинулася у пацієнта після 3 курсів 5-азацитидину і триває протягом 4 місяців спостереження.