АКТУАЛЬНОСТЬ. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое приобретенное клональное неопухолевое заболевание кроветворной ткани, характеризующееся комплемент-опосредованным гемолизом, дисфункцией костного мозга и повышенным риском тромботических и органных осложнений. Заболевание связано с неуклонными темпами прогрессирования, ухудшающими продолжительность и качество жизни пациентов. Несмотря на высокую эффективность антикомплементарного лечения, у значительной части больных имеет место субоптимальный ответ на патогенетическую терапию. Трудности, с которыми сталкиваются пациенты в повседневной жизни, качество их жизни, бремя болезни и ограничения в профессиональной деятельности практически не освещены в литературе. ЦЕЛЬ. Изучить медико-социальный профиль и показатели качества жизни больных ПНГ с субоптимальным ответом на патогенетическую терапию, а также оценить клиническую информативность и практическую значимость опросника FACIT-Fatigue для анализа общей эффективности лечения. МАТЕРИАЛЫ И МЕТОДЫ. В рамках многоцентрового наблюдательного клинического исследования больные ПНГ с субоптимальным ответом на патогенетическую терапию однократно заполняли опросники EQ-5D и FACIT-Fatigue, а также опросный лист с вопросами об основных симптомах ПНГ, заболевании, лечении и профессиональной деятельности. Для анализа данных использовались методы описательной статистики, а также критерий Манна—Уитни, критерий χ2 и корреляционный анализ. РЕЗУЛЬТАТЫ. В исследование включены данные 45 больных ПНГ из 12 медицинских центров РФ (классическая ПНГ — 64,4 %). Медиана возраста 41 год, 62 % женщин. Средняя продолжительность субоптимального ответа на терапию составила 3,2 года. Большинство пациентов имели проблемы с подвижностью (55,6 %), тревогу/депрессию (62,2 %) и трудности в повседневной деятельности (68,9 %). У подавляющего числа болезнь умеренно или значительно влияла на повседневную деятельность и социальную/семейную жизнь. У 61 % работающих пациентов основное заболевание умеренно или значительно ограничивало их профессиональную деятельность. Большинство пациентов испытывали утомляемость (96 %), головную боль (86 %), одышку (83 %), трудности с концентрацией внимания и нарушения сна (82 %), учащенное сердцебиение (77 %), желтушность кожных покровов (76 %), боль в спине (71 %). Выраженная утомляемость (< 40 баллов по FACIT-Fatigue) констатирована у 70 % пациентов. Установлена статистически значимая корреляция между уровнем утомляемости по FACIT-Fatigue и качеством жизни по EQ-5D VAS, а также взаимосвязь с выраженностью одышки, тахикардии, потери концентрации внимания. ЗАКЛЮЧЕНИЕ. В рамках настоящего клинического исследования показано, что качество жизни больных ПНГ с субоптимальным ответом на патогенетическую терапию в целом значительно снижено. Продемонстрирована информативность применения опросника FACIT-Fatigue для оценки утомляемости и ее влияния на повседневную жизнь. В результате исследования четко обозначились нерешенные проблемы у больных ПНГ с субоптимальным ответом на патогенетическую терапию. Это может способствовать большей пациент-ориентированности при оказании медицинской помощи данной сложной категории гематологических больных.