Actions
  • shareshare
  • link
  • cite
  • add
add
auto_awesome_motion View all 4 versions
Other research product . 2021

Tractament de malalties minoritàries amb medicaments d'autorització individual a l'any 2020: informe d'avaluació de resultats

Programa d'Harmonització Farmacoterapèutica;
Open Access
Published: 09 Mar 2021
Publisher: Servei Català de la Salut
Country: Spain
Abstract
Las enfermedades minoritarias suponen un importante reto para el sistema sanitario, dado que a menudo tienen un origen genético, pueden afectar muchos órganos, ser graves, representar una amenaza vital o ser crónicamente debilitantes. Su diagnóstico es difícil, tienen escasas opciones terapéuticas y por sus características, requieren un abordaje multidisciplinar.
Les malalties minoritàries suposen un important repte per al sistema sanitari, atès que sovint tenen un origen genètic, poden afectar molts òrgans, ser greus, representar una amenaça vital o ser crònicament debilitants. El seu diagnòstic és difícil, tenen escasses opcions terapèutiques i per les seves característiques, requereixen un abordatge multidisciplinar.
Minority diseases pose a major challenge to the health system, as they often have a genetic origin, can affect many organs, be serious, pose a vital threat, or be chronically debilitating. Their diagnosis is difficult, they have few therapeutic options and due to their characteristics, they require a multidisciplinary approach.
Enfermedades minoritarias; Autorización individual; RPT
Malalties minoritàries; Autorització individual; RPT
Minority diseases; Individual authorization; RPT
Subjects

Malalties rares - Tractament, Avaluació de resultats (Assistència mèdica), Malalties rares - Costos, :Pathological Conditions, Signs and Symptoms::Pathologic Processes::Disease Attributes::Rare Diseases [DISEASES], :Other subheadings::Other subheadings::/drug therapy [Other subheadings], :Health Services Administration::Quality of Health Care::Outcome and Process Assessment (Health Care) [HEALTH CARE], :afecciones patológicas, signos y síntomas::procesos patológicos::atributos de la enfermedad::enfermedades raras [ENFERMEDADES], :Otros calificadores::Otros calificadores::/farmacoterapia [Otros calificadores], :administración de los servicios de salud::calidad de la atención sanitaria::evaluación de resultados y procesos (atención a la salud) [ATENCIÓN DE SALUD]

10. Dictamen del CATFAC sobre l'ús d'alglucosidasa alfa per al tractament de pacients amb formes tardanes de la malaltia de Pompe. Disponible a: http://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/info rmes/alglucosidasa-alfa/dictamen_alglucosidasa_alfa.pdf

11. Dictamen del CATFAC sobre l'ús d'alglucosidasa alfa per al tractament de pacients amb formes infantils de la malaltia de Pompe. Disponible a: http://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/info rmes/alglucosidasa-alfa/dictamen_alglucosidasa_pompe_infantil.pdf

12. Dictamen del CATFAC sobre l'ús de miglustat per al tractament de les manifestacions neurològiques de la malaltia de Niemann-Pick C. Disponible a: http://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/info rmes/miglustat-npc/dictamen_miglustat_niemann-pick.pdf

13. Dictamen del CATFAC sobre l'ús de laronidasa per al tractament de la mucopolisacaridosi tipus I. Disponible a: http://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/info rmes/laronidasa/dictamen_laronidasa_mucopolisacaridosi_tipusI.pdf

14. Dictamen del CATFAC sobre l'ús d'idursulfasa per al tractament de la mucopolisacaridosi tipus II. Disponible a: http://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/info rmes/idursulfasa/dictamen_idursulfasa.pdf

15. Dictamen del CATFAC sobre l'ús de galsulfasa en el tractament de la mucopolisacaridosi tipus VI. Disponible a: http://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/info rmes/galsulfasa/dictamen_galsulfasa_mpsvi.pdf

16. Acord de la CFT-SISCAT del CatSalut sobre l'ús de teduglutida per al tractament de l'intestí curt. Disponible a: http://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/info rmes/teduglutida-SIC/teduglutida-sic-acord-siscat-CFT.pdf

17. Dictamen del CATFAC sobre l'ús d'eculizumab en el tractament de la síndrome hemolítica urèmica atípica. Disponible a: http://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/info rmes/eculizumab-shua/dictamen_eculizumab_shua.pdf

18. Acord de la CFT-SISCAT del CatSalut sobre l'ús de lumacaftor/ivacaftor per al tractament de la fibroi quística. Disponible a: https://catsalut.gencat.cat/web/.content/minisite/catsalut/proveidors_professionals/medicaments_farmacia/harmonitzacio/inf ormes/lumacaftgor-ivacaftor-fibrosi-qui/acord-CFT-SISCAT-lumacaftor-ivacaftor-FQ.pdf

moresidebar